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随着AI生成技术逐步进入药物研发核心环节，人工智能制药正在从早期概念验证迈向临床数据验证阶段。业内认为，未来AI制药竞争的关键不再是模型能力展示，而是能否持续产出进入临床、获得商业认可的新药资产。

近年来，AI制药领域经历了从资本追捧到产业验证的转变。过去，企业更多强调人工智能在靶点发现、分子设计和候选药物筛选中的效率提升，但由于缺乏临床阶段数据支撑，行业始终面临“技术想象大于实际成果”的质疑。

如今，随着部分AI设计药物进入人体临床阶段，行业关注焦点正在从“AI是否能够辅助研发”转向“AI是否能够真正提升创新药成功率”。

AI药物首次进入更深层临床验证阶段

近期，在BIO 2026大会期间，AI制药产业再次成为关注热点。其中，英矽智能（Insilico Medicine）研发的候选药物Rentosertib（曾用名ISM001-055）成为行业代表案例。

Rentosertib是一款针对特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）的创新小分子药物。该项目的重要突破在于，其研发过程并非仅利用AI进行辅助筛选，而是通过生成式人工智能参与靶点发现和分子设计。

根据《Nature Medicine》发表的研究结果，该项目利用生成式AI发现TNIK（TRAF2 and NCK-interacting kinase）作为潜在治疗靶点，并进一步设计针对该靶点的小分子抑制剂。

该研究开展了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Phase IIa临床试验，共纳入71名特发性肺纤维化患者。

业内人士指出，虽然Phase IIa临床结果并不意味着药物已经成功上市，后续仍需经历更大规模临床试验以及监管审批，但这一案例的重要意义在于：AI设计药物已经从实验室验证阶段进入人体临床评价阶段。

这意味着行业关注的问题正在发生变化。

过去，市场关注“AI设计的药物是否能够进入人体”；未来，更关键的问题将是“AI能否持续、高效地推动多个药物资产进入临床并最终商业化”。

大型药企加码AI布局，产业价值开始兑现

随着AI制药逐渐进入临床阶段，全球大型制药企业正在加快相关领域投资。

以礼来（Eli Lilly）为例，在GLP-1减重药物Mounjaro和Zepbound持续贡献增长动力的背景下，公司仍积极布局下一代创新药研发技术。

英矽智能此前宣布与礼来扩大合作，协议包含1.15亿美元预付款，以及最高27.5亿美元的潜在里程碑付款。

根据合作内容，礼来获得相关临床前口服药物项目的全球权益。

业内分析认为，大型药企布局AI制药，并非单纯追逐技术热点，而是在寻找未来创新药管线的重要补充。

AI技术对制药产业的价值主要体现在三个方面：

一是提高研发效率。
传统药物发现周期较长，从靶点确认到候选化合物筛选通常需要多年时间。AI技术有望缩短早期研发周期，提高候选药物筛选效率。

二是丰富创新药管线。
随着部分重磅药物逐步进入专利到期阶段，大型药企需要持续寻找新的增长来源。AI制药企业提供的新型药物资产，成为重要补充。

三是优化风险控制。
通过合作模式，大型药企可以利用阶段性付款机制，在较低前期投入下获取潜在创新药资产。

业内人士表示，药企真正关注的并不是“AI模型本身”，而是AI能否持续创造具有商业价值的药物项目。

中国AI制药企业逐步进入全球创新药竞争舞台

AI制药的发展，也正在改变中国生物医药企业在全球产业链中的角色。

过去，中国企业更多承担CRO、CDMO、临床执行和生产制造等环节，在全球创新药体系中主要扮演“服务提供者”的角色。

而近年来，以英矽智能为代表的中国AI制药企业开始向上游创新环节延伸，从靶点发现、分子设计到早期临床验证，逐渐形成自主研发能力。

业内认为，这意味着中国企业正在从“提供研发服务”向“输出创新药资产”转变。

在全球医药产业竞争加剧背景下，药物研发效率、临床推进速度以及创新资产质量，正在成为新的竞争核心。

与此同时，全球医药产业链也面临新的调整。一方面，美国和欧洲持续加强生物安全和供应链政策管理；另一方面，中国企业在创新药研发、临床执行以及AI技术应用方面不断提升，使全球药企难以完全绕开中国创新力量。

AI制药仍处早期阶段，商业化验证仍是关键挑战

尽管AI制药展现出巨大潜力，但业内普遍认为，目前行业仍处于早期阶段。

单个AI设计药物进入临床，并不能证明AI技术已经能够规模化复制成功。

药物研发本身具有高度不确定性，即使进入临床阶段，仍面临有效性、安全性、患者招募、长期疗效以及监管审批等多重挑战。

AI能够提升的是药物研发早期效率，但无法完全替代临床研究过程。

因此，未来判断一家AI制药企业价值的核心指标，将不再只是模型规模或融资金额，而是：

• 是否拥有进入人体临床阶段的药物资产；
• 是否获得大型药企真实商业合作；
• 是否具备持续产生创新项目的能力。

结语：AI制药从“资本故事”进入“临床交卷阶段”

从技术概念到临床验证，AI制药正在进入新的发展阶段。

未来，行业竞争的关键不再是谁能够提出更大的模型，而是谁能够利用AI技术更快、更精准地发现真正有效的新药。

对于全球制药企业而言，AI或许不会立即改变整个研发体系，但正在重新定义创新药产业链中的价值分配。

当AI设计药物开始接受临床数据、监管体系和商业市场的共同检验时，这场关于未来医药研发模式的竞争，才真正进入关键阶段。